CRISPR新用法,解决基因疗法易失效的难题。

2020-09-09 11:23   来源: 互联网

基因治疗通常依靠病毒(如腺相关病毒或aAV)将基因传递给细胞。在基于crispr的基因治疗中,分子剪刀可以切断一个缺陷基因,然后添加缺失序列或暂时改变其表达。然而,机体对AAV的免疫反应可能使治疗无效。

为了克服这一障碍,匹兹堡大学(Universityof匹兹堡)医学院的研究人员最近发明了一种不同的CRISPR系统。该系统暂时抑制与产生AAV抗体相关的基因,从而抑制免疫反应,并允许病毒载体不受阻碍地传递基因。研究结果发表在"自然自然细胞生物学"(Nature NatureCell生物学)杂志上。




许多临床试验由于对AAV基因治疗的免疫反应而失败。"这项研究的共同作者之一SamiraKiani博士说:"因为他们已经对AAV免疫,所以他们无法接受这种治疗。

考虑到产生相关免疫反应的基因对正常的免疫功能很重要,研究人员希望暂时抑制该基因,而不是永久地关闭它。"因此,他们决定使用基因组编辑工具CRISPR来调节转录,以抑制参与免疫应答的基因的转录活性。我们用CRISPR一石二鸟。莫卜拉欣哈尼,合著者之一。您可以使用CRISPR进行基因治疗,也可以使用CRISPR来控制免疫应答。"

研究人员使用基于CRISPR的系统来抑制固有髓系分化蛋白抗原(MyD 88),减少针对宿主AAV的免疫球蛋白的产生。在小鼠实验中,当接受AAV介导的基因治疗时,他们没有产生更多的抗病毒抗体,与对照组相比,他们取得了更好的治疗效果。

除了基因治疗之外,这项研究还表明,基于crispr的免疫抑制可以预防或治疗小鼠败血症。研究人员指出,研究结果突出了CRISPR工具在一系列炎症性疾病中的广泛应用潜力,包括细胞因子风暴和急性呼吸窘迫综合征,这两种疾病都可能突然出现在新冠肺炎身上,但还需要更多的研究来验证其安全性。


责任编辑:iiihyt
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